小儿神外大咖座谈会 | 共话难治性儿童脑瘤国际前沿治疗进展-INC国际神经外科医生集团

INC特邀苏州大学附属儿童医院神经外科主任王杭州教授及社会公益组织负责人孙文军，与Rutka教授一同就“难治性儿童脑瘤诊疗进程的系列热点问题”进行交流座谈。

　　2025年6月1日，正值INC国际儿童脑瘤大咖James T. Rutka教授来华之际，为深入解读难治性儿童脑瘤的国际前沿进展、国内外治疗现状以及未来技术前景，INC特邀苏州大学附属儿童医院神经外科主任王杭州教授及社会公益组织负责人孙文军，与Rutka教授一同就“难治性儿童脑瘤诊疗进程的系列热点问题”进行交流座谈。

　　本次座谈会主要围绕两大议题展开讨论：难治性儿童脑瘤(DIPG、髓母细胞瘤)的诊疗现状及进展、患者及其家庭的心理干预体系。

　　本期内容导览

DIPG目前的诊疗现状及步骤是什么?是否有必要优先活检?是否建议患儿选择放疗?
DIPG未来的治疗方案是什么?有哪些技术或药物可以运用?效果如何?
髓母细胞瘤的研究方面有没有新的进展或者临床试验?
MDT(多学科协作)如何为患者提供支持?如何帮助家长理性应对孩子患病的事实?社会公益组织如何联动医院推动罕见病诊疗?

　　值得注意的是，Rutka教授重点提及聚焦超声技术(MRgFUS)治疗DIPG的Ⅰ期临床试验目前已取得令人欣喜的成果，治疗的10位患儿均耐受良好，下一阶段DIPG治疗的突破点很可能在于免疫治疗与MRgFUS的联合应用。此外，教授团队近期研究已证实再程放疗对复发髓母细胞瘤及DIPG有效，该技术可在中国开展，并惠及特定髓母细胞瘤患儿。

　　同时，专家们一致认为MRgFUS磁波刀临床试验能否落地国内，其核心始终是设备，而推动落地的动力则主要来自中美联合试验深化合作，保持临床研究进展的双向沟通。社会公益组织负责人孙文军最后呼吁广大患者群体，康复及营养支持在神经肿瘤的治疗中与心理支持同样重要，术后更要为患儿运动、语言功能的恢复提供相应的营养支持。

　　注：由于篇幅有限，本期文章将系统性介绍该座谈会的三大重点议题，更多系列专题内容，请关注后续推送。

　　PART 1 难治性儿童脑瘤的诊疗现状及进展

　　DIPG：目前的诊疗现状及步骤是什么?是否有必要优先活检?是否建议患儿选择放疗?

　　Rutka教授

　　在过去，我们会直接进行放射治疗，那是当时唯一有效干预的手段。但如今，在大多数病例中，我们都建议采用微创方式进行机器人引导活检，活检之后，患儿将接受标准治疗，即针对脑干靶区的高剂量放射治疗。放疗结束后，将根据分子分型结果评估适用临床试验或实验性治疗方案。如果具备条件并希望减少副损伤，质子放疗确实有优势。但该技术存在治疗成本高昂及全球可及性受限的问题。

　　我相信MRgFUS(磁共振引导聚焦超声)这项技术可以带来更好的疗效。到目前为止，我们中心在北美已经治疗了10位患者，未见严重并发症，耐受性良好。这只是开始，后续还会有更多类似的临床试验开展。

　　王杭州教授

　　中国DIPG诊疗需立足国情特殊性，诊断主要依赖MRI影像学与MDT团队讨论，而非强制活检。作为医生，首要责任是让家属充分认知DIPG的不可治愈性，明确当前治疗主要是为了缓解症状，并贡献科研。当前策略是，当MDT判定高度疑似DIPG时，推荐减量放疗(通常≤50Gy)，质子治疗虽能保护健康组织，但对弥漫性脑干肿瘤价值有限，我们不推荐常规使用。

　　DIPG：未来的治疗方案是什么?有哪些技术或药物可以运用?效果如何?

　　以下为专家观点：

　　免疫治疗：是最具前景的方向，下一阶段DIPG治疗的突破点很可能是免疫治疗与MRgFUS的联合应用。CAR-T疗法作为免疫治疗的一种形式，与疫苗疗法、过继性T细胞疗法(如PD-1抑制剂、纳武利尤单抗Nivolumab等检查点阻断治疗)均在积极探索中，尤其与MRgFUS联合给药时前景可观。

　　LITT(激光间质热疗)：对于DIPG，LITT的疗效并不理想，它更适用于边界清晰、生长缓慢的小肿瘤，如低级别胶质瘤、下丘脑错构瘤等。在国内仅当放疗后肿瘤缩小至局灶残留时考虑，但中国设备稀缺。

　　TTF(肿瘤电场治疗)：原理是通过低强度电场干扰癌细胞结构，破坏细胞膜稳定性，导致癌细胞死亡。但其核心挑战在于儿童依从性差(需每日佩戴20小时)，且缺乏严格的随机对照临床试验进行全面评估。

　　BNCT(硼中子俘获疗法)：适用性窄(如脊索瘤)，脑肿瘤疗效有限，中、加均未推广。

　　药物治疗(Voranigo、ONC201)：Voranigo(IDH 抑制剂)对IDH突变型低级别胶质瘤有效，但对DIPG适用性有限。ONC201对DIPG来说是一种非常有前景的药物。但上述两种药物均未普及，需临床试验验证生存获益，且国内可及性低。

　　髓母细胞瘤：有没有新的进展或者临床试验?

　　Rutka教授

　　髓母细胞瘤Group 3/4 亚型需专项临床试验。当前前沿探索包括mRNA 疫苗疗法、免疫治疗(尤其是具有全球应用挑战的CAR-T细胞疗法)，以及基于分子遗传特征的靶向治疗(例如贝伐珠单抗结合免疫治疗)。

　　此外，我们近期研究证实再程放疗对复发髓母细胞瘤及DIPG有效。SickKids 医院已将DIPG再程放疗列为常规。初程放疗采用标准剂量(55-60 Gy)后6-12个月以上的复发者，可对原靶区实施减量再程放疗。放射性坏死虽需警惕，但儿童患者可通过激素控制。该技术可在中国开展，或惠及特定髓母细胞瘤患者。

　　PART 2 患者支持体系与家庭心理干预

　　患儿家庭心理支持体系：MDT(多学科协作)如何为患者提供支持?如何帮助家长理性应对孩子患病的事实?社会公益组织如何联动医院推动罕见病诊疗?

　　Rutka教授

　　我们将多学科团队的治疗方案结论告知家属，并鼓励其独立审议。后续将持续沟通直至家属完全认同治疗计划。若出现分歧，将通过二次诊疗意见或社会工作者/心理学家参与的调解会议解决。为了尽可能帮助家属理解，我们会分专业领域提供支持，包括医疗团队、心理学家、社会工作者、患儿家属间辅助联系等。

　　在SickKids医院，专业人员将根据患儿年龄特点贯穿诊疗全程，实施定制化支持，包括采用分流术演示熊、疾病主题故事书等教育工具，开展专业音乐治疗课程，派遣医疗小丑(专业表演者)缓解焦虑，并为思念宠物的患儿提供猫狗互动治疗。这些综合措施旨在减轻神经系统治疗的心理负担。

　　王杭州教授

　　当前中国医生已普遍接受MDT，核心问题在于实践层面。

协调机制：需设立专职 MDT 协调员统筹会诊;
可持续性：MDT 需建立长效机制，而非临时性会议;
青年医生参与：应鼓励年轻医生承担循证工作(文献检索、外院数据整理)，为MDT提供决策依据;
患者角色：国内MDT通常仅向患者告知最终结论。

　　此外，医院通常由具备专业知识的护士与社会工作者协同支持家庭，我院为此配置了专职团队。我科护士承担多角色协调工作，处理各项事务;社会工作者联合幼儿园教师开展游戏治疗，在病房重现课堂环境，并组织儿童礼物捐赠活动。关键在于，他们通过安排专属病房供家属陪伴患儿度过生命最后阶段，提供临终关怀。但仍需明确舒缓疗护原则：我们以减轻痛苦为目标，而非治愈性治疗。

　　社会公益组织负责人孙文军

　　康复其实在神经肿瘤的治疗中是非常重要的环节，第二个部分是营养支持，心理支持是第三个部分。我们目前做的更多的还是同伴支持(peer support)，在社群里面大家都是同样的环境，帮他去安抚手术期间的焦虑，对孩子未来治疗未知的迷茫，面对最终不好的结果的心理疏导。要让大家意识到，术后需要给孩子的运动功能，语言功能等做相应的营养支持。

　　我们最近在做的一个推进工作是，将低级别胶质瘤纳入罕见病目录。做这件事情有两个好处：一是可以加快药物的审批过程，二是可以推进药物的可及性，未来在商业保险和惠民保可以给患者提供很大的支持。因为罕见病大部分出现在儿童身上，倡导社会支持，给群体做相应的服务，致力于推动药物可及性，治疗的可及性、政策的可及性，这是我们努力的方向。

　　INC国际神经外科医生集团作为一个国际性的学术交流平台，自成立以来经常组织旗下世界神经外科顾问团的世界大咖来华参加国内大型学术会议、举办专场沙龙，旨在与国内同仁共享世界神经外科领域的前沿技术成就，实现各国神经外科无国界的交流。

　　正如本次座谈会中所达成的共识，要让小儿神外的国际前沿技术实现共享，核心是设备，但重点仍是通过机制化合作逐步实现目标。中外的深化合作，必将惠及中国更多患者。持续保持临床研究进展的双向沟通至关重要。

　　后期我们将持续分享本次大咖座谈会的详细专题报道，敬请期待!