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小儿恶性脑瘤,未来治疗的希望在哪里?

编辑:INC|发布时间:2020-09-03 11:46|点击次数:
儿童恶性脑瘤并非“无可救药”,目前儿童恶性脑瘤治疗现状如何?未来发展方向是什么?INC加拿大James Rutka教授论文解析...

  小儿脑肿瘤在小儿恶性疾病中的发病率仅次于白血病,不易早期发现,家长更应细心观察。

  小儿恶性脑瘤发展快、容易转移、治疗难度大,那么,小孩脑恶性肿瘤还有治吗?INC世界神经外科顾问团成员、前世界神经外科学院主席、加拿大多伦多大学儿童医院SickKids大外科主任及脑瘤研究中心主席James T.Rutka教授表示,原发性脑瘤是儿童第二常见的癌症,也是儿童十分常见的实体肿瘤,原发性脑瘤的病因尚不清楚,约占儿童所有癌症的20%。目前医学上还没有能根治脑癌的方法,但儿童脑癌经过手术、放疗化疗一系列科学合理的治疗后,儿童也是能得到较好的生存期的。据报道,在过去的30年里,儿童脑瘤的发病率一直在上升,这是由于诊断方法的改进。同时,影像学、手术技术和辅助治疗的改进使儿童脑瘤的生存期延长,越来越多的儿童在癌症诊断中幸存下来。

  “治愈儿童脑瘤,有可能有希望!挑战固然存在,随着肿瘤研究的深入和治疗技术的快速发展和完善,通过科学治疗,孩子们将得到越来越好的治疗!”加拿大James T.Rutka教授曾在其Ted演讲上这样说。

  Rutka教授还曾在其论文《Malignant Brain Tumours in Children : Present and Future Perspectives》中指出,与成人中枢神经系统发生的许多恶性肿瘤相比,儿童恶性脑瘤的治疗、治疗反应和未来前景具有相当大的潜力。近5年来,随着对儿童恶性脑瘤分子遗传学基础生物学的认识,包括髓母细胞瘤、室管膜瘤、非典型畸胎样横纹肌瘤和高级胶质瘤/弥漫性桥脑胶质瘤的分子遗传学基础生物学研究取得了显著进展。

小儿恶性脑瘤

  该论文回顾了近年来小儿神经肿瘤的文献,并对主要发现进行了总结。对这些肿瘤进行了有意义的亚分类,将儿童分为需要靶向治疗的不同疾病类别。虽然过去30年的治疗主要是中枢神经系统放疗和常规化疗的结合,但随着高分辨率基因定位技术的出现,靶向治疗已经出现,而对颅脊柱放疗的重视程度却越来越低。本文就小儿脑恶性肿瘤的研究现状和发展前景作一综述。已经取得的进展为这些肿瘤患者的未来带来了巨大的希望。

  从历史的角度来看,随着Patterson和Farr在20世纪50年代发现了颅脊髓放射治疗(CSI)的作用和重要性,患有脑恶性肿瘤的儿童的存活率显著提高,从几乎为0%提高到超过50%。此后的几十年里,CSI是护理的标准,并导致一组存活率提高的儿童。然而,CSI对发育中的大脑的有害影响对生存的优势提出了挑战,而CSI对大脑发育的影响越来越被人们所认识。除了内分泌疾病、血管病变和放射性肿瘤的可能性外,还发现了严重的认知障碍,尤其是在5岁以下接受CSI治疗的儿童中。这促使了利用低剂量放射治疗和补充常规化学疗法的想法。然而,在充分认识到许多化疗药物不能跨越血脑屏障(BBB)之前,需要一段时间;因此,将化疗药物限制在那些跨越血脑屏障的药物上成为标准。从Patterson和Farr的时期,髓母细胞瘤的存活率达到50%,我们现在处在一个平均风险患者存活率可以高达80%的时代。然而,复发是司空见惯的事。进入分子生物学革命,我们现在有能力识别复发的、非随机的基因改变,这些改变在识别重要基因和分子途径方面具有很高的信息量,这些基因和分子途径为靶向、新的化学疗法带来了希望。我们今天正是从这个有利的角度发现自己。在这方面,我们在对髓母细胞瘤、室管膜瘤、非典型畸胎样横纹肌瘤(ATRT)和弥漫性固有性脑桥胶质瘤(DIPG)的分子生物学和遗传学的理解方面取得了重大的科学进展。因此,这篇综述将集中在这些肿瘤类型方面的进展。

  最后,Rutka教授总结:尽管在我们对儿童脑恶性肿瘤的理解方面仍有许多问题需要解决,但很明显,这一领域已经迅速向前发展。其他未在这里讨论的肿瘤也有重要的未来前景,包括恶性生殖细胞肿瘤,脉络丛癌,以及先前被称为原始神经外胚层肿瘤的肿瘤。如果不进一步加深我们对这些特别侵袭性肿瘤的分子生物学的了解,我们就不会取得进展。我们在这篇文章中描述的几种肿瘤方面取得了实质性进展。正是因为这个原因,我们可以对儿童脑恶性肿瘤治疗的未来保持高度乐观。

  参考文献:James T. Rutka . Malignant Brain Tumours in Children : Present and Future Perspectives . J Korean Neurosurg . 2018

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