全切丘脑胶质瘤后，我「治愈」了-INC国际神经外科医生集团

　　9岁的哆啦觉得自己的生活很幸福，有爱她的家人、亲密的朋友、安稳的校园时光，以及被她远远甩开的胶质瘤。如果不是从胶质瘤手底下死里逃生，哆啦不会意识到，平淡的生活是如此珍贵。

　　从确诊到全切

　　GTR

　　一开始哆啦只是觉得自己有些累，变得不爱上学，也不愿意出门跟朋友玩耍。慢慢的这种累演变成了频繁的恶心呕吐，早起时剧烈的头痛也差点让哆啦嚎啕大哭。

　　被母亲送到医院后，哆啦很听话地做了一系列检查。拿着结果再次找到医生，哆啦听见医生委婉地告诉她们，她的大脑右侧丘脑，有一个不明占位。

　　此时的哆啦还不知道自己的大脑究竟出了什么问题，但从诊室里两个大人的脸色中，她似乎明白一定是不好的事情。原来这个占位可能是胶质瘤，而自己很可能需要做开颅手术。

　　最开始无法接受的是母亲，她带着哆啦在各个医院进进出出，最终她叹了口气，对哆啦说：“我们可能要做一个小手术，你睡一觉起来，大脑里的小虫就不见了，所有的不舒服也会消失。妈妈给你找到一位厉害的帮手，有叔叔在，你就可以打跑小虫，恢复健康了！”

　　哆啦见过妈妈口中这位厉害的叔叔，在手术室中，叔叔是主刀。真的像睡了一觉，醒来后，她见到了满脸微笑的妈妈爸爸，她们说，小虫已经被赶跑了。

　　作为主刀的Rutka教授在查房的时候说，确认已经全切了，病理是毛细胞星形细胞瘤，预后十分乐观。哆啦在医院住了几天就回家了，她“满血复活”般迎来了新生活，没有任何后遗症，也没有复发，如同正常人一样在用心地生活着，慢慢长大。

　　儿童间脑肿瘤：新兴治疗策略

　　New Treatment

　　间脑位于中脑上方，两个大脑半球之间，其结构围绕着第三脑室。它由四个主要部分组成：

　　上丘脑：包括松果体，调节昼夜节律、生产褪黑素和调节睡眠；

　　丘脑：将感觉信息传递到大脑皮层；

　　底丘脑：与基底神经节相连，控制运动；

　　下丘脑：控制稳态和垂体激素释放。

　　间脑病变与脑室内肿瘤相似，临床上常称为中线肿瘤。患者常出现脑积水，伴有颅内压增高的症状，如头痛、呕吐、视力下降等。与下丘脑相关的肿瘤还会引起下丘脑性肥胖、行为改变、嗜睡、内分泌病变和视力丧失。可以通过分流手术来缓解脑积水，内镜手术也越来越受到欢迎，因为它可以重建脑脊液通路，并且可以同时进行活检和减瘤。间脑肿瘤的治疗正在转向"功能保留"，因此许多潜在的新型治疗靶点就需要将重点放在规避毒性、改善生存质量上。

　　颅咽管瘤

　　大体全切除是颅咽管瘤首选的治疗方法，当前的治疗重点是保留下丘脑-垂体柄和视力，最大限度地降低并发症。颅咽管瘤有几种具有前景的靶向治疗，比如托珠单抗。目前已经确认颅咽管瘤中MAPK/ERK通路的激活，这也为使用MEK抑制剂提供了依据。PD-1和PD-L1也被确定为潜在靶点。

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　　低级别胶质瘤

　　LGG几乎普遍存在RAS-MAPK通路的上调，约20%存在BRAF V600突变，靶向治疗（如BRAF/MEK抑制剂）可能会替代一些毒性更大的常规化疗。将达拉非尼、曲美替尼、维莫非尼用于治疗BRAF突变的儿童低级别胶质瘤，会具有持久的活性和可耐受性。此外还有Pan-RAF抑制剂，也是一种新的靶向治疗方法。

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　　高级别胶质瘤

　　尽管进行了许多临床试验，但很可惜高级别胶质瘤患者的生存率几乎没有改善。有研究说明了儿童双侧丘脑胶质瘤的突变谱，强调单侧和双侧丘脑高级别胶质瘤可能具有不同的分子实体。儿童双侧丘脑胶质瘤很少携带H3K27M突变，但似乎伴随EGFR基因突变，特别是ex20-ins。这表明EGFR抑制将有可能成为儿童双侧丘脑胶质瘤的治疗方式。ONC201在H3K27M突变的丘脑胶质瘤中也显示出一定前景。

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